Opis epizode

Fundacija CTNNB1 je po petih letih raziskav prejela uradno odobritev državne agencije za zdravila in medicinske pripomočke za začetek klinične študije, namenjene razvoju prve genske terapije za sindrom CTNNB1. V študijo bo predvidoma vključenih 12 otrok, vsaj deset iz tujine, izvedli pa jo bodo v UKC Ljubljana. Fundacija je edina neprofitna organizacija v Evropi, ki ji je uspelo brez farmacevtskega partnerja samostojno izpeljati celoten razvoj genskega zdravila za novo bolezen, od zasnove in laboratorijskega razvoja, prek testiranja na živalskih modelih, priprave regulatorne dokumentacije in proizvodnje, do zagotavljanja kakovosti ter pridobitve dovoljenja za klinično uporabo. Z dr. Špelo Miroševič, ustanoviteljico fundacije, se je pogovarjala Cirila Štuber.

Cirila Štuber